حدود 3 میلیون نفر در کشور با بیماری‌های نادر زندگی می‌کنند/ حدود ۴۵۰ نوع از این بیماری‌ها شناسایی شده

بیماران اغلب به دلیل اختلالات ژنتیکی از بدو تولد درگیر بیماری می‌شوند و نه تنها کیفیت زندگی آن‌ها به شدت کاهش می‌یابد، بلکه بار اقتصادی و روانی سنگینی را بر خانواده‌ها تحمیل می‌کنند.