همشهری آنلاین -یکتا فراهانی: در این روش، دانشمندان از فناوری CRISPR-Cas۹ برای تغییر مستقیم DNA سلول‌های کبدی استفاده کرده‌اند؛ رویکردی که می‌تواند مسیر درمان برخی بیماری‌های مزمن را از «مصرف مداوم دارو» به سمت «یک مداخله ژنتیکی با اثر طولانی‌مدت» تغییر دهد.
هدف‌گیری یک ژن در کبد
درمان آزمایشی CTX۳۱۰ به‌صورت یک تزریق وریدی انجام می‌شود و سیستم ویرایش ژنی CRISPR را به کبد می‌رساند. هدف این روش ژنی به نام ANGPTL۳ است.
این ژن پروتئینی تولید می‌کند که در تنظیم متابولیسم چربی‌ها نقش دارد. پژوهشگران با غیرفعال‌کردن آن تلاش می‌کنند سطح برخی چربی‌های مضر خون، از جمله LDL و تری‌گلیسرید، را کاهش دهند.
نتایج نخستین کارآزمایی انسانی این روش در سال ۲۰۲۵ در New England Journal of Medicine منتشر شد. در آن مطالعه، ۱۵ نفر یک دوز از CTX۳۱۰ دریافت کردند و در بالاترین دوز، کاهش متوسط LDL در حدود ۴۹ درصد پس از دو ماه مشاهده شد. …
