مرگ تدریجی بیماران نادر

یکی از بیماران سیستینوزیس گفت: «اگر این دارو به ما نرسد، مساوی با مرگ تدریجی است. سال اول کلیه از کار می‌افتد، سال دوم کبد و مغز و دست‌وپا را از بین می‌برد. من تا امروز داروی ایرانی مصرف نکرده‌ام، اما برای کسانی که مصرف کرده‌اند، عوارض زیادی داشته است؛ خونریزی معده، تهوع، استفراغ و ناتوانی در راه رفتن.»