درمان ژنتیکی یک‌باره با اثربخشی چهار‌ساله؛ امید تازه برای بیماران مبتلا به آنژیوادم ارثی

نورنیوز-گروه اجتماعی: این درمان که «لون‌ ووگوران زیکلومِران» (lonvoguran ziclumeran) نام دارد و به اختصار «لون‌وو-زد» (lonvo-z) خوانده می‌شود، برای درمان نوعی بیماری ژنتیکی طراحی شده است که می‌تواند باعث بروز دوره‌هایی از تورم دردناک و بالقوه خطرناک در گلو و سایر قسمت‌های بدن شود.

به نقل از نیچر، لون‌وو-زد از سامانه ویرایش ژن CRISPR-Cas۹ استفاده می‌کند تا ژنی را که مسئول تولید پروتئین «پرکالیکرئین» (prekallikrein) است، غیرفعال کند. این پروتئین در کبد ساخته می‌شود و نشت مایعات از رگ‌های خونی را افزایش می‌دهد.

شرکت اینتلیا که دفتر مرکزی آن در کمبریج ایالت ماساچوست قرار دارد، درخواست تایید این درمان را به سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) ارائه کرده است. انتظار می‌رود این سازمان تا ۱۰ مارس درباره تایید یا رد آن تصمیم‌گیری کند.

به گفته «جان لئونارد»، مدیرعامل اینتلیا که در ۱۲ نوامبر با سرمایه‌گذاران صحبت کرده است، در صورت تایید این درمان، لون‌وو-زد به نخستین داروی مبتنی بر کریسپر در جهان تبدیل خواهد شد که مستقیما در داخل بدن تجویز می‌شود؛ رویکردی که از آن با عنوان «درون‌تنی» (in vivo) یاد می‌شود.

در حال حاضر، تنها درمان مبتنی بر کریسپر که سازمان غذا و داروی آمریکا آن را تاییدکرده است، روی سلول‌هایی انجام می‌شود که ابتدا از بدن خارج و پس از ویرایش ژنتیکی، دوباره به بدن تزریق می‌شوند.

برای افراد مبتلا به این بیماری که نوعی آنژیوادم ارثی است، این روش ویرایش ژن می‌تواند به معنای رهایی از مصرف مادام‌العمر داروهایی باشد که برای پیشگیری و درمان حملات تورم استفاده می‌شوند.

«جاناتان برنستاین»، متخصص آنژیوادم ارثی در دانشگاه سینسیناتی ایالت اوهایو و یکی از پژوهشگران کارآزمایی بالینی لون‌وو-زد، می‌گوید: این داده‌های چهار ساله بسیار اطمینان‌بخش هستند. او در توصیف این نتایج می‌گوید: «این دقیقا همان چیزی است که انتظار دارید مشاهده کنید. ویرایش ژن در داخل بدن

تنها درمان مبتنی بر کریسپر که تاکنون تایید شده، «کاسجِوی» (Casgevy) نام دارد و برای درمان دو اختلال ژنتیکی خونی، یعنی بیماری کم‌خونی داسی‌شکل و بتا تالاسمی، استفاده می‌شود. …