این آنزیم را میتوان طوری برنامهریزی کرد که یک آرانای پیامرسان خاص، مانند آرانای ساخته شده توسط یک سلول سرطانی را تشخیص دهد و هنگامی که آنزیم مورد نظر خود را پیدا کرد، ژنوم سلول را تکهتکه کند.
به نقل از نیچر، رویکرد خرد کردن دیانای، میتواند راهی برای محققان فراهم کند تا سلولهای سرطانی را که پروتئینهای جهشیافته «غیرقابل درمان» را بیان میکنند و هدف قرار دادن آنها با استفاده از داروهای معمولی دشوار بوده است، از بین ببرند. یانگ لیو، زیستشناس مولکولی در دانشکده پزشکی دانشگاه یوتا در سالت لیک سیتی و نویسنده یکی از مقالات، میگوید: این یک کلید مرگ مولکولی است که یک آرانای خاص را تشخیص میدهد. این اساسا یک شیمیدرمانی قابل برنامهریزی است.
درمانی که از این رویکرد برای هدف قرار دادن سرطانهای سر و گردن ناشی از ویروس پاپیلومای انسانی (HPV) استفاده میکند، در حال حاضر در یک شرکت زیستفناوری در زوینگنبرگ آلمان، در مراحل اولیه توسعه است. پاول شولز، یکی از بنیانگذاران شرکت و از نویسندگان یکی از مقالات، میگوید هدف، تولید اولین دادههای کارآزمایی بالینی تا سال ۲۰۳۰ است.
مدافعان باکتریایی
سیستمهای کریسپر به طور طبیعی در باکتریها و سایر میکروارگانیسمها وجود دارند که در آنها به عنوان یک مکانیسم ایمنی محافظ عمل میکنند. برخی از سیستمهای کریسپر از آرانایهایی استفاده میکنند که آنزیمهای مرتبط با کریسپر را برای هدف قرار دادن بخشهایی از دیانای در ویروسها و سایر مهاجمان هدایت میکنند. سپس آنزیم کریسپر، دیانای را برش میدهد و مزاحم را از بین میبرد. بیش از یک دهه است که محققان چنین سیستمهایی را برای ویرایش ژنومها مهار و اصلاح کردهاند و آرانایهای راهنمای خود را برای هدایت آنزیمها به محل مورد نظر برای ویرایش ایجاد کردهاند.
اما همه آنزیمها یکسان نیستند. تقریبا ۱۰ سال پیش، رایان جکسون، زیستشیمیدان دانشگاه ایالتی یوتا در لوگان و همکارانش تلاش کردند تا مکانیسم یک پروتئین به نام Cas12a2 را کشف کنند. او میگوید فرض آنها این بود که این آنزیم بسیار شبیه به سایر پروتئینهای Cas مورد استفاده برای ویرایش ژن عمل میکند. اما آزمایشهای پشت آزمایش در آزمایشگاه شکست خورد. جکسون میگوید: ما گفتیم، خب، این آنطور که ما میخواهیم رفتار نمیکند. …
