تحولی چشمگیر در فناوری ویرایش ژن کریسپر

به گزارش ایسنا، یک روش قدرتمند برای نخستین بار در یک مورد شناخته‌شده، به‌ منظور تغییر مستقیم دی‌ان‌ای در بدن یک انسان مورد استفاده قرار گرفته است.

به نقل از نیچر، این درمان مهم بخشی از یک کارآزمایی بالینی برای تکنیک پرایم ادیتینگ (Prime Editing) است؛ روشی که می‌تواند دی‌ان‌ای‌ را با دقت بیشتری نسبت به روش‌های استاندارد CRISPR–Cas۹ تغییر دهد. در این مورد، از پرایم ادیتینگ برای درمان بیماری ویلسون استفاده شده است. این تکنیک با بازنویسی دی‌ان‌ای در سلول‌های کبدی، جهشی را از بین می‌برد که مانع دفع مس اضافی از بدن می‌شود.

شرکت زیست‌فناوری پرایم مدیسین (Prime Medicine) مستقر در کمبریج ماساچوست، اعلام کرده که نخستین فرد را در کارآزمایی خود تحت درمان قرار داده است. این شرکت نخستین نتایج مطالعه را سال آینده اعلام خواهد کرد.

روندا رولند، رئیس انجمن بیماری ویلسون در آتلانتا، جورجیا، می‌گوید: هرگز تصور نمی‌کردم در طول زندگی‌ام شاهد استفاده از این فناوری برای درمان بیماری نادرم باشم. سال بسیار هیجان‌انگیزی پیش رو خواهد بود.

با آغاز این کارآزمایی، پرایم مدیسین به مجموعه‌ای از شرکت‌ها می‌پیوندد که قصد دارند سلول‌ها را مستقیما در بدن مهندسی کنند، به‌ جای استفاده از روش معمول که در آن سلول‌های فرد ابتدا استخراج می‌شوند، دی‌ان‌ای آن‌ها در آزمایشگاه ویرایش می‌شود و سپس سلول‌های تغییر یافته دوباره به بدن تزریق می‌شوند.

بازنویسی دی‌ان‌ای در بدن، یا روش in vivo، جذاب است؛ زیرا تولید و تجویز درمان می‌تواند بسیار ارزان‌تر و سریع‌تر از ساخت یک درمان اختصاصی برای هر فرد با استفاده از سلول‌های خودش باشد.

بااین‌حال، رویکردهای in vivo چالش‌های خاص خود را دارند.

بیماری ویلسون در اثر جهش‌هایی در ژنی به نام ATP۷B ایجاد می‌شود. این ژن پروتئینی را رمزگذاری می‌کند که مس اضافی را از کبد خارج می‌کند. اگر بیماری درمان نشود، تجمع مس می‌تواند به کبد و اعصاب آسیب برساند و همچنین باعث بروز اختلالات عصبی شود.

رولند می‌گوید افراد مبتلا به بیماری ویلسون مشتاق دریافت درمانی هستند که تنها یک بار انجام شود و مشکل را برطرف کند؛ نه اینکه مجبور باشند از رژیم درمانی پیچیده فعلی، شامل مولکول‌های دفع‌کننده مس و داروهای دیگر پیروی کنند. …