هدفگیری یک ژن در کبد
درمان آزمایشی CTX۳۱۰ بهصورت یک تزریق وریدی انجام میشود و سیستم ویرایش ژنی CRISPR را به کبد میرساند. هدف این روش ژنی به نام ANGPTL۳ است.
این ژن پروتئینی تولید میکند که در تنظیم متابولیسم چربیها نقش دارد. پژوهشگران با غیرفعالکردن آن تلاش میکنند سطح برخی چربیهای مضر خون، از جمله LDL و تریگلیسرید، را کاهش دهند.
نتایج نخستین کارآزمایی انسانی این روش در سال ۲۰۲۵ در New England Journal of Medicine منتشر شد. در آن مطالعه، ۱۵ نفر یک دوز از CTX۳۱۰ دریافت کردند و در بالاترین دوز، کاهش متوسط LDL در حدود ۴۹ درصد پس از دو ماه مشاهده شد.
بیشتر بخوانید: آمار عجیب از سطح چربی خون ناسالم در ایرانیها کنترل فشار خون بالا و سلامت قلب تاثیر بلندمدت
به گزارش Cleveland Clinic در نتایج منتشرشده در سال ۲۰۲۶، افرادی که بالاترین دوز CTX۳۱۰ را دریافت کرده بودند، پس از ۱۲ ماه به طور متوسط ۵۲.۵ درصد کاهش LDL داشتند. میزان تریگلیسرید نیز به طور متوسط ۴۷.۸ درصد کاهش پیدا کرده بود. سطح پروتئین ANGPTL۳ هم حدود ۷۸.۶ درصد پایینتر از مقدار پایه باقیمانده بود.
به بیان سادهتر، اثر یک مداخله واحد همچنان یک سال بعد قابلمشاهده بود؛ ویژگیای که CTX۳۱۰ را از بسیاری از درمانهای … …

بازار






























































































