ژن‌ها، ویروس سرماخوردگی و درمان نابینایی!

دانشمندان هفته گذشته خبر امیدوارکننده‌ای را در زمینه ژن‌تراپی اعلام کردند. آنها با دستکاری ژنتیکی توانستند جلوی پیشرفت یک بیماری مخرب مادرزادی را بگیرند...
(نابینایی مادرزادی …

دانشمندان هفته گذشته خبر امیدوارکننده‌ای را در زمینه ژن‌تراپی اعلام کردند. آنها با دستکاری ژنتیکی توانستند جلوی پیشرفت یک بیماری مخرب مادرزادی را بگیرند...

(نابینایی مادرزادی لبر) نوعی بیماری نادر است که کودک به صورت تدریجی بینایی خود را از دست می‌دهد. این اتفاق به علت اختلال در یکی از ۱۳ ژن کلیدی رشد و تکامل چشم رخ می‌دهد. کودک از همان دوره نوزادی با مشکلاتی در میدان بینایی و نیز حرکت کره چشم خود مواجه خواهد بود و به تدریج با ادامه این روند تخریبی حداکثر تا ۳۰ سالگی بینایی خود را به طور کامل از دست خواهد داد. دکتر جین‌بنت و همکاران‌اش برای اصلاح این نقص ژنتیکی از ویروس سرماخوردگی استفاده کردند. آنها نسخه‌های سالم ژن‌های معیوب را به ساختار ژنتیکی ویروس وارد ساختند. سپس ویروس‌های سرماخوردگی را به داخل کره چشم فرد بیمار تزریق کردند. ویروس‌های سرماخوردگی علاوه بر عفونی کردن کره چشم، دی‌ان‌ای سالم را هم به سلول‌های شبکیه بیمار رساندند. دکتر بنت که نتایج شیوه جدید درمانی خود را در مجله لانست و نیز همایش ملی چشم‌پزشکی سانفرانسیسکو ارایه کرده، ویروس‌های سرماخوردگی را به «اسب‌تراوا» تشبیه کرده است. اسب تراوا یادآور یک افسانه یونانی است که گروهی از جنگجویان برای ورود به قلب خاک دشمن خود را در یک اسب چوبی بزرگ پنهان ساخته بودند. دکتر بنت در دانشگاه پزشکی پنسیلوانیا ۱۲ بیمار مبتلا به این بیماری را وارد پروژه تحقیقاتی خود کرد. بیماران از ۸ تا ۴۴ سال سن داشتند و تیم تحقیقاتی روش درمانی خود را روی چشمی که دید بدتری داشت امتحان کردند. نتایج بسیار امیدوارکننده بود. با وجودی که هیچ‌کدام از افراد به قدرت بینایی نرمال دست پیدا نکردند اما واکنش به نور مردمک همه آنها به میزان غیرقابل باوری افزایش یافت. شش نفر از ۱۲ نفر به حدی از قدرت بینایی دست یافتند که دیگر از تقسیم‌بندی (نابینای قانونی) خارج شدند. بهترین نتایج نیز در مورد چهار کودک که سن بین ۸ تا ۱۲ سال داشتند، حاصل شد. همه این چهار نفر به حدی از بینایی دست یافتند که می‌توانند بدون کمک در یک خیابان نیمه تاریک قدم بزنند.

جالب آن است که در اطلاعیه دانشگاه پنسیلوانیا آمده است: «کودک دیگری که از دوران نوزادی تنها توانایی تشخیص نور و سایه را داشت حالا می‌تواند رنگ چشم‌های پدرش را تشخیص دهد و با او فوتبال بازی کند.» نتایج این پژوهش کمتر از ۶ هفته بعد از آن اعلام شد که گروه تحقیقاتی دیگری توانسته بودند با تزریق ژن‌های سالم کوررنگی دو میمون را درمان نمایند.

دکتر بنت درباره استفاده از ژن‌درمانی در چشم‌پزشکی می‌گوید: «نتایج قابل توجه این پروژه نشان داد که نه تنها در بیماری‌های ارثی چشمی که در کودکی بروز می‌کنند بلکه در آسیب‌های سنین بالاتر همچون دژنراسیون شبکیه هم می‌توان از این شیوه بهره جست.» اما نکته مهم دیگر در تحقیقات ژن‌درمانی برآورد هزینه – فایده آنها است. به بیان دیگر در مورد بعضی بیماری‌های ژنتیکی بسیار نادر کمتر شرکت تحقیقاتی حاضر به سرمایه‌گذاری‌های عظیم کشف نقص ژنتیکی و مهم‌تر از آن یافتن راه‌های اصلاح آن است.