دوشنبه, ۱ مرداد, ۱۴۰۳ / 22 July, 2024
ژن درمانی
ژن درمانی شامل وارد کردن یک ژن به داخل یک سلول با هدف رسیدن به نوعی اثر درمانی است با انتقال نسخههای واجد عملکرد ژن مربوط به بیمار اصلح خصوصیات برگشت پذیر فنوتیپ جهش یافته امکان پذیر میشود.
مقدمه
بیماریهای ژنتیکی را میتوان در سطوح متعدد ، در مراحل گوناگون دور از ژن جهش یافته درمان کرد. فناوری DNA نو ترکیب ، مد نظر قرار دادن بیماریهای ژنتیکی در بنیادیترین سطح ، یعنی ژن را امکان پذیر کرده است. یکی از این روشهای درمانی ، ژن درمانی است. هدف از ژن درمانی ، بهبود بخشیدن به سلامت بیمار از طریق اصلاح فنوتیپ جهش یافته است. برای این منظور ، تحویل ژن طبیعی به سلولهای پیکری (نه زاینده) لازم است. وارد کردن یک ژن به داخل سلولهای پیکری ممکن است به ۳ منظور لازم باشد.
امکان دارد، ژن درمانی قادر به جبران کردن یک ژن جهش یافته سلولی که نوعی جهش از دست دهنده عملکرد دارد، بکار برود. مثلا برای درمان بیماری مغلوب اتوزومی فنیل کتونوریا.
میتوان ژن درمانی را برای جایگزینی یا غیر فعال کردن یک ژن جهش یافته غالب که فرآورده غیر طبیعی آن موجب بیماری میشود انجام داد مانند بیماری هانتیگتون.
گستردهترین کاربرد احتمالی ژن درمانی در رسیدن به اثری فارماکولوژیک ، جهت مقابله با آثار یک ژن یا ژنهای جهش یافته سلولی یا مقابله با ایجاد بیماری به طریق دیگر باشد. مبتلایان به بیماری اکتسابی از جمله سرطان ، از این روش بهره میبرند.
حداقل شرایط لازم برای ژن درمانی اختلال ژنتیکی
شناسایی جایگاه ژنی درگیر یا حداقل اساس بیوشیمیایی آن اختلال.
بار قابل توجه تبادل توجه بیماری و نسبت مطلوب خطر.
داشتن فایده در مقایسه با درمانهای دیگر.
آگاهی کافی از اساس مولکولی بیماری.
اجزای تنظیم کننده مناسب برای ژن انتقال یافته.
یک سلول هدف مناسب با نیمه عمر ترجیحا طولانی یا قابلیت همانند سازی خوب در داخل بدن.
اطلاعات کافی از مطالعات سلولهای کشت داده شده.
خصوصیات ژن انتقال یافته
یک ژن انتقال یافته اکثرا از یک DNA مکمل تحت کنترل توالی پیشبری که ممکن است، لزوما پیشبر طبیعی ژن نباشد تشکیل شده است. عناصر تنظیم کننده باید طوری انتخاب شوند که ژن در سطوح کافی در سلولهای هدف رونویسی شود و در صورت لزوم به پیامهای تنظیم کننده ضروری پاسخ دهد.
خصوصیات سلول هدف
یکی از ملاحظات مهم در انتخاب سلول هدف مناسب این است که نیمه عمر طولانی در بدن یا قابلیت همانند سازی چشمگیر داشته باشد تا اثر زیستی انتقال ژن واجد دوام لازم باشد. سلولهای هدف ایدهآل ، سلولهای بنیادی یا سلولهای اجدادی با قابلیت همانند سازی بالا میشوند که از آنها میتوان به سلولهای بنیادی مغز استخوان اشاره کرد. همچنین سلولهای آندوتلیال ممکن است اهداف بویژه مفیدی برای انتقال ژن باشند. زیرا دیوارههای عروق خونی را مفروش میکنند. سلول هدف باید پروتئینها یا لیگاندهای دیگر لازم برای فعالیت زیستی را نیز فراهم کند.
روشهای انتقال ژن
روش اول
وارد کردن ژن به داخل سلولهای کشت داده شده از بیمار در خارج بدن و سپس وارد کردن سلولها به بدن بیمار پس از انتقال ژن است.
روش دوم
روش دوم ، تزریق کردن مستقیم ژن به داخل بافت یا مایع خارج سلولی مورد نظر از طریق ناقلهای ویروسی و ناقلهای غیر ویروسی است. فناوری ناقلهای غیر ویروسی ، هنوز در مراحل مقدماتی است.
ـ ناقلهای ویروسی
ناقل ایدهآل برای ژن درمانی باید بیخطر باشد، به راحتی ساخته شود، به آسانی وارد بافت هدف گردد، بروز مادامالعمر ژن مورد نظر در سطوح مناسب را فراهم کند. از انواع این ناقلها میتوان به رترو ویروسها و آدنوویروسها اشاره کرد. از مزایای ناقلهای ویروسی این است که قادرند وارد هر سلولی در جمعیت هدف شوند.
ـ ناقلهای غیر ویروسی
اساسا جذاب هستند، زیرا فاقد مخاطرات زیستی (مانند آلودگی) مربوط به ناقلهای ویروسی هستند و تهیه آنها از نظر تئوری راحتتر است.
این ناقلها ۴ دسته هستند.
DNA برهنه ، مثلا DNA مکمل با عناصر تنظیم کننده در پلاسمید.
DNA برهنه ، بسته بندی شده در لیپوزمها.
پروتئین که در آن DNA با پروتئینی مجموعه تشکیل میدهد و این پروتئین ورود مجموعه به داخل سلول یا بخشهای اجزای سلولی را تسهیل میکند.
کروموزومهای مصنوعی.
مخاطرات ژن درمانی
بیمار میتواند واکنش نامطلوبی به ناقل یا ژن انتقال یافته بدهد.
ژن انتقال یافته در DNA بیمار جای میگیرند و پروتوانکوژنی را فعال یا یک ژن سرکوب کننده تومور را غیر فعال میکند که موجب بدخیمی میشود.
فعال شدن درجی میتواند انسجام یک ژن ضروری را از بین ببرند.
بیماریهای نامزد ژن درمانی
تعداد زیادی از اختلالات تک ژنی ، نامزدهای بالقوه برای اصلاح از طریق ژن درمانی هستند. اینها شامل اختلالات خون سازی مانند تالاسمی ، هموفیلی ، انواع گوناگون کمبود ایمنی و نیز اختلالاتی مانند فنیل کتونوریا ، کمبود ۹۴۵;۱- AT که هر یک بر پروتئینهایی که در کبد ساخته میشوند، موثر هستند.
تعمیرکار درب برقی وجک پارکینگ
دورههای مدیریتی دانشگاه تهران
فروش انواع ژنراتور دیزلی با ضمانت نامه معتبر
ویدیوهای آموزشی هفتم
مسعود پزشکیان ایران دولت چهاردهم مجلس شورای اسلامی دولت سیزدهم رهبر انقلاب پزشکیان دولت محمدجواد ظریف رئیس جمهور مجلس انتخابات
تهران اهواز شهرداری تهران شورای شهر تهران هواشناسی اربعین تب دنگی پشه آئدس سازمان هواشناسی وزارت بهداشت قتل پلیس
واردات خودرو خودرو قیمت خودرو بازار خودرو قیمت دلار ایران خودرو حقوق بازنشستگان مالیات قیمت طلا برق بازنشستگان سایپا
بازی مهران مدیری حسین انتظامی سعید راد تلویزیون سینمای ایران فضای مجازی عاشورا کربلا محرم دفاع مقدس رسانه ملی
هوش مصنوعی دانش بنیان فناوری حوزه علمیه دانشگاه آزاد اسلامی اختلال جهانی باتری
جو بایدن دونالد ترامپ آمریکا رژیم صهیونیستی یمن اسرائیل فلسطین غزه روسیه چین جنگ غزه ایالات متحده آمریکا
فوتبال پرسپولیس استقلال نقل و انتقالات لیگ برتر باشگاه پرسپولیس لیگ برتر ایران نقل و انتقالات لیگ برتر باشگاه استقلال المپیک 2024 پاریس المپیک تراکتور
اینترنت ایلان ماسک تبلیغات سرعت اینترنت همستر کامبت فیلترینگ گوگل ویندوز ناسا سامسونگ تلگرام
خواب دیابت فشار خون مغز افسردگی ویتامین چای قند بیماری تب دنگی