دارویی از جنس بیماری

همه ما در طول زندگی مان گرفتار بیماری های سخت و آسانی شده ایم که بسیاری از آنها با داروهای مختلف درمان شده اند.
این داروها می توانند منشاء شیمیایی یا گیاهی داشته باشند. اما وجه …

همه ما در طول زندگی مان گرفتار بیماری های سخت و آسانی شده ایم که بسیاری از آنها با داروهای مختلف درمان شده اند.

این داروها می توانند منشاء شیمیایی یا گیاهی داشته باشند. اما وجه مشترک تمام آنها در این است که آنها در درمان بیماری های ژنتیکی کارایی ندارند. البته این بدان معنا نیست که بیماران ژنتیکی از هیچ دارویی استفاده نمی کنند، بلکه مفهوم آن این است که با این داروها عامل اصلی بیماری از بین نمی رود و در مان قطعی نخواهدبود. علم بیوتکنولوژی پزشکی برای درمان این بیماری ها دارویی از جنس بیماری طراحی کرده است؛ یعنی ژن. ژن درمانی یعنی افزودن نسخه های فعال ژن مسئول آن بیماری که توسط ناقلین مختلف به بدن بیمار وارد می شوند. در چهاردهم سپتامبر سال ۱۹۹۰ اشانتی اولین بیماری بود که تحت ژن درمانی قرار گرفت. او دچار بیماری SCID (که یک بیماری بانقص ایمنی است) بود. در این بیماری آنزیم آدنوزین دی آمیناز ساخته نمی شود که برای عملکرد صحیح سیستم ایمنی ضروری است. تزریق آنزیم به خون نیز به دلیل تجزیه شدن آن امکان پذیر نبود. پزشکان مقداری از سلول های سفید خون اشانتی را از بدنش خارج کردند و بعد از وارد کردن ژن این آنزیم به داخل آنها تزریق سلول های حامل ژن مورد نظر را طی چهار بار تزریق در چهار ماه انجام دادند و حال بیمار رو به بهبودی رفت. تاکنون صدها بیمار با روش ژن درمانی مورد مداوا قرار گرفته اند و قطعاً استفاده کنندگان آن نیز در سال های آینده بیشتر خواهند شد.

وارد کردن ژن می تواند به دو طریق انجام شود؛ درمان درون بدن (In vivo) یعنی وارد کردن ژن به داخل بدن بیمار و درمان خارج از بدن (Exvivo) بدین صورت که افزودن ژن بر روی سلول هایی که از بیمار خارج شده است، صورت می گیرد و سپس سلول های حاوی ژن های سالم را وارد بدن بیمار می کنند. البته در حال حاضر ژن درمانی فقط بر روی سلول های سوماتیک (غیرجنسی) امکان پذیراست. یکی از مشکلات اصلی در راه توسعه ژن درمانی یافتن ناقل مناسب ژن های درمانی به سلول های پذیرنده است. یکی از مناسب ترین ناقلین، ویروس ها هستند.

البته برای جلوگیری از تکثیر ویروس در داخل بدن حجم عمده ای از آن برداشته می شود. البته بسته به نوع بیماری انواع مختلف ویروس در انتقال ژن ها کارایی دارند. روش دیگری که برای انتقال ژن استفاده می شود و اثرات جانبی ویروس ها را هم ندارد، استفاده از لایه های چربی (لیپوزوم ها) است که یکی از معایب آنها کارایی بسیار پایین در انتقال ژن به سلول های هدف است.

کارایی این روش درمانی در مورد بسیاری از بیماری های ژنتیکی دیگر مانند تالاسمی، هموفیلی، فیبروزکیستی و بیماری های نقص ایمنی نیز بررسی شده است. تئوری ژن درمانی می تواند برای دوباره سازی نطفه نیز به کار رود. اصلاح این سلول ها روی همه نسل های بیمار اصلی اثر خواهند گذاشت. ولی این مسئله با مفاهیم اخلاقی روبه رو است. یکی از مهمترین کاربردهای ژن درمانی، در درمان سرطان ها است. به علت اینکه انواع مختلف ژن ها در ایجاد سرطان ها دخیل هستند. روش های ژن درمانی بسیار متفاوت می شود اما الگوی اصلی شناسایی آنها و جایگزینی آنها با ژن های صحیح است.

البته تاکنون هیچ روشی از ژن درمانی موفق به ریشه کن کردن تمام سلول های بیمار و توموری نشده است. ممکن است ژن درمانی هرگز به طور کامل موفقیت آمیز نباشد، ولی به یک روش درمانی جدید تبدیل خواهد شد تا به همراه جراحی و داروهای لازم و درمان های پرتوی مورد استفاده قرار گیرد.